En pruebas la terapia genica para restaurar celulas ciliadas

Artículos interesantes publicados en Prensa-Radio-TV que tratan sobre la enfermedad.
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Val
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En pruebas la terapia genica para restaurar celulas ciliadas

Mensaje por Val »

Por fin llego la terapia genica para restaurar las células ciliadas! en 2 meses se probará por primera vez en 45 voluntarios.

http://www.newscientist.com/article/mg2 ... atural-hea

(traducción de google translate)

Las personas que han perdido la audición serán inyectados con un virus inofensivo que lleva un gen que deben dar lugar a la regeneración de los receptores sensoriales sus oídos '
Dentro de dos meses, un grupo de personas con sordera profunda podría ser capaz de oír de nuevo, gracias a la primera del mundo terapia génica juicio por la sordera.
Los voluntarios, que perdieron a su audiencia a través de daño o enfermedad, recibirán una inyección de un virus inofensivo que contiene un gen que deben dar lugar a la regeneración de los receptores sensoriales en el oído.

La idea es que el método devolverá una sensación más natural de escuchar que otras tecnologías pueden proporcionar. Los audífonos amplifican simplemente sonidos, mientras que los implantes cocleares transforman las ondas sonoras en ondas eléctricas que interpreta el cerebro, pero no recogen todas las frecuencias naturales. Esto significa que las personas pueden tener dificultades para distinguir muchos de los matices de las voces y la música.

"El Santo Grial es darle a la gente la audición natural de vuelta", dice Hinrich Staecker en la Universidad de Kansas Medical Center, quien encabeza el juicio. "Eso es lo que esperamos hacer - esencialmente estamos reparando el oído en lugar de imitar artificialmente lo que hace."
Todavía hay muchas cosas que no sabemos acerca de cómo funciona el oído. Esto es debido a la delicada maquinaria del oído interno está encerrada en el hueso más duro en el cuerpo, por lo que es difícil de aislar sin causar daños.

Lo que sí sabemos es que las ondas sonoras son conducidas en el oído, haciendo vibrar el tímpano. Estas vibraciones se transfieren a la cóclea en el oído interno a través de tres diminutos huesos. Miles de receptores sensoriales de la línea A parte de la cóclea llama el órgano de Corti, como filas de células ciliadas internas y externas. Las ondas de sonido, amplificadas por las células ciliadas externas (que se muestran arriba a la derecha), vibran las células ciliadas internas, la apertura de los canales iónicos en su superficie que permiten neurotransmisores fluyen. Esto desencadena la actividad eléctrica en las neuronas cocleares, pasando la información al cerebro por lo que pueden ser procesados.

Tanto las células ciliadas internas y externas pueden ser dañados por los ruidos fuertes, las drogas tales como algunos antibióticos y la enfermedad, y no vuelven a crecer. Una posible solución surgió en 2003, cuando los investigadores descubrieron que ciertos genes pueden transformar las células de apoyo a las células pilosas en ambos tipos de células ciliadas.

Para ver si uno de estos genes, llamado Atoh1, podría ser utilizado para mejorar la audición, el año pasado Staecker y sus colegas insertaron en un virus inofensivo y que inyectaron en la cóclea de los ratones que habían tenido casi todas sus células ciliadas destruidas. Dos meses más tarde, la audiencia de los roedores había mejorado en unos 20 decibelios. "Se trata de la misma diferencia entre oír con las manos sobre las orejas, y lo que se escucha habitualmente", dice Lloyd Klickstein, jefe de medicina traslacional en Novartis, la empresa suiza de medicamentos colaborar en el juicio.
El equipo de Staecker ahora han conseguido el visto bueno para hacer lo mismo en las personas. En el próximo mes, comenzarán la búsqueda de unos 45 voluntarios que tienen pérdida auditiva severa, muy probablemente causados ​​por los efectos secundarios de los medicamentos. Este grupo se habrá perdido un gran número de células ciliadas, pero todavía tendrá estructuras de apoyo, como las neuronas, presentes en el oído interno. "El mayor riesgo es que interferimos con la audición residual, por lo que estamos comenzando con personas que han perdido casi toda la audiencia ya", dice Klickstein.

Las personas entre las edades de 18 y 70 serán elegibles para el juicio. Los sordos que han nacido no será porque a menudo no cuentan con las estructuras necesarias para apoyar a las células ciliadas. Staecker estima que el enfoque podría ayudar a 1 a 2 por ciento de todas las personas con pérdida auditiva, hasta 7 millones de personas en los EE.UU..

El juicio comenzará en la Universidad de la Escuela de Medicina de Kansas antes de ser ampliado a otras instituciones. Al igual que con los ratones, el equipo va a inyectar el paquete de genes virales directamente en la cóclea de los voluntarios, quitando su tímpano y pasar una aguja a través de un pequeño agujero hecho por un láser (ver diagrama) . El gen Atoh1 debe llegar a las células de apoyo, dándoles instrucciones para dividir y formar nuevas células ciliadas. Los resultados se esperan entre dos semanas y dos meses más tarde.

"Los tratamientos médicos actuales se limitan en gran medida a las ayudas y los implantes cocleares, que son esencialmente sólo tiritas escuchar", dice Ralph Holme, jefe de investigación biomédica en Reino Unido caridad Acción sobre la pérdida de audición . "Es por esto que el juicio previsto es sumamente alentador y ofrece esperanza a los millones de afectados por la pérdida de audición que la cura es posible."

Jeffrey Holt en la Escuela de Medicina de Harvard, que no está involucrado en el juicio, lo llama innovador y dice que es cautelosamente optimista sobre el trabajo. "Hay muchas esperanzas de que el juicio va a dar resultados positivos sin introducir complicaciones innecesarias."

El único efecto secundario que se espera es un breve período de mareos o náuseas, una ocurrencia común después de la cirugía de orejas. En las pruebas pre-clínicas, los investigadores de Novartis miraron para ver si el virus se propagó a otros tejidos, pero la encontraron estaba restringida a la zona de la inyección. También se ha diseñado para tener un potencial limitado para recombinarse con DNA del voluntario por lo que es poco probable que cause problemas en otros lugares.

Muchas otras especies, como los peces y las aves, pueden regenerar las células pilosas en el oído interno con el tiempo y crear nuevos circuitos auditivos, dice Klickstein. "Sólo estamos tratando de ajustar el sistema de mamíferos un poco para hacer lo que una gran cantidad de otras especies lo hacen de forma natural".
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Radasto
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Re: En pruebas la terapia genica para restaurar celulas cili

Mensaje por Radasto »

Muy interesante la noticia Val.
Me ha llamado mucho la atención y he estado buscando por Google. Parece que ya se ha hecho
alguna cirugía en octubre:
Hay por lo menos un Sr que ha sido tratado con esta terapia y todavía es muy pronto. Le están preguntando y todavía no nota mejoría. Parece que algo sí.

Noticia en ingles
http://www.tinnitustalk.com/threads/den ... ring.7312/
Traductor de la misma página con Google al castellano:

http://translate.google.es/translate?hl ... rev=search

Esperaremos a ver que pasa.
Un saludo cordial
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Val
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Re: En pruebas la terapia genica para restaurar celulas cili

Mensaje por Val »

Por lo que he leido en ese foro, en humanos empiezan con una dosis muy pequeña y van subiendo. También parece que van a probar a activar genes relacionados, es posible que con atoh1 solo se regeneren celulas en ciertas circunstancias. El paper está aquí en pdf e inglés:

http://www.google.cz/url?sa=t&rct=j&q=& ... 4276,d.ZGU
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